圖為小果和醫(yī)護(hù)人員合影,。

圖為諾西那生鈉注射液,。

1月26日，我市18歲的脊髓性肌肉萎縮癥（簡(jiǎn)稱SMA）患者小果（化名）,，在河北省醫(yī)科大學(xué)第二醫(yī)院成功進(jìn)行了諾西那生鈉注射液的首次鞘內(nèi)注射治療,，成為“天價(jià)救命藥”諾西那生鈉注射液被正式納入醫(yī)保后河北省內(nèi)首批獲益成人患者，也是我市首位獲益患者,。

在外人眼里,，小果漂亮、懂事,、愛(ài)讀書作詩(shī)，是個(gè)非常有才氣的孩子,。但是在六歲那年,，她在行動(dòng)上顯現(xiàn)蹲起困難、走路相對(duì)吃力等癥狀,。七歲那年,，在北京確診為脊髓性肌肉萎縮癥（簡(jiǎn)稱SMA）。據(jù)了解,，SMA是一種罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病,，主要累及患者的運(yùn)動(dòng)功能。

諾西那生鈉注射液獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)成為我國(guó)首個(gè)治療SMA的藥物之前,，國(guó)內(nèi)的SMA患者一直無(wú)藥可用,。隨著年齡增長(zhǎng)，小果逐漸出現(xiàn)四肢無(wú)力,，走路困難,，爬樓梯吃力等癥狀,，繁重的學(xué)業(yè)讓小果的身體逐漸吃不消，高中一年級(jí)時(shí)她被迫休學(xué),。

“當(dāng)初確診時(shí),，家里人四處求醫(yī)，卻沒(méi)有針對(duì)這個(gè)病的藥,，特別崩潰絕望,。”據(jù)小果媽媽回憶，“但是在諾西那生鈉注射液這個(gè)救命藥獲批后,，近70萬(wàn)元一針對(duì)于我們這個(gè)普通家庭來(lái)說(shuō)是個(gè)天價(jià),，根本無(wú)力購(gòu)買，太殘酷了,。”

2022年1月1日,，《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2021年）》正式實(shí)施,，諾西那生鈉等多款罕見(jiàn)病藥品被正式納入醫(yī)保,，其中，諾西那生鈉經(jīng)醫(yī)保談判降到3萬(wàn)多元一針,。“天價(jià)救命藥”進(jìn)醫(yī)保給這個(gè)已經(jīng)接近絕望的家庭帶來(lái)了希望,，小果成為了首批幸運(yùn)兒。

“得知‘天價(jià)藥’進(jìn)入醫(yī)保的消息后,，病友群都特別高興,，我們都激動(dòng)得哭了，終于能用得起藥了,。”回憶起當(dāng)時(shí)的場(chǎng)景,，小果的媽媽依舊十分激動(dòng)。

高價(jià)值罕見(jiàn)病藥物首次被納入醫(yī)保藥品目錄,，彰顯了國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病患者群體藥品保障的高度重視,。我市醫(yī)療保障局相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，隨著藥物降價(jià)并納入醫(yī)保,，在報(bào)銷后,，SMA患者家庭承擔(dān)的每支藥品費(fèi)用估算由70萬(wàn)元降至3萬(wàn)元左右，第一年注射6針,，以后每年打3針,，除第一年費(fèi)用較高外，以后每年除去醫(yī)保報(bào)銷,，患者自費(fèi)只需5萬(wàn)多元,。這將極大減輕患者家庭的就醫(yī)負(fù)擔(dān)，讓更多患者獲得救治機(jī)會(huì),，重獲希望,。目前,，小果治療后情況良好，已經(jīng)開(kāi)始重新拿起書本,，準(zhǔn)備重返校園,。

記者劉偉平